CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) là một công ty công nghệ sinh học đang phát triển các liệu pháp gen tiên tiến. Công nghệ cốt lõi của công ty là nền tảng chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9. CRISPR, với công nghệ chỉnh sửa gen DNA hàng đầu, đã cách mạng hóa lĩnh vực y tế, thu hút sự chú ý của nhà đầu tư có tiếng Cathie Wood. Thông qua Ark Invest của mình, bà Wood đã đầu tư đáng kể vào CRISPR Therapeutics, thể hiện không chỉ niềm tin của bà vào tiềm năng tăng trưởng trong tương lai của công ty mà còn cả tầm quan trọng của công nghệ chỉnh sửa gen trong y học hiện đại. CRISPR Therapeutics hiện đang tập trung vào một số lĩnh vực y tế trọng điểm, bao gồm rối loạn huyết học, ung thư và các bệnh về hệ thống miễn dịch, và đã đạt được những tiến bộ đáng kể trong các thử nghiệm lâm sàng. Dữ liệu lâm sàng gần đây được công ty công bố càng chứng minh thêm tiềm năng của công nghệ này, đặc biệt là trong điều trị các bệnh tự miễn dịch và ung thư máu. Cổ phiếuCRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) đóng cửa ở mức 53,77 đô la mỗi cổ phiếu trong tuần giao dịch đầu tiên của năm 2026, tăng 2,54%. Bài viết này giới thiệu các liệu pháp công nghệ sinh học chính của CRISPR và tiềm năng thị trường trong tương lai. Đây hoàn toàn là quan sát thị trường và không phải là lời khuyên đầu tư.
Bước đột phá trong điều trị khối u ác tính bằng Zugo-Cel.
CRISPR Therapeutics gần đây đã công bố dữ liệu lâm sàng cập nhật cho liệu pháp chỉnh sửa gen Zugo-Cel (trước đây là CTX112), hiện đang trong giai đoạn phát triển. Zugo-Cel là liệu pháp CAR-T đồng loại nhắm mục tiêu cụ thể vào phân tử CD19, một phân tử được biểu hiện bất thường trong nhiều bệnh ác tính về huyết học. Zugo-Cel sử dụng nền tảng CRISPR/Cas9 để chỉnh sửa gen, nhằm mục đích tăng cường hoạt động của tế bào T và cho phép chúng né tránh hệ thống miễn dịch của cơ thể, từ đó cải thiện hiệu quả điều trị.
Zugo-Cel đã chứng minh hiệu quả đáng kể trong các thử nghiệm lâm sàng đối với bệnh lupus ban đỏ hệ thống (SLE) và các bệnh tự miễn khác. Theo dữ liệu mới nhất, bốn bệnh nhân được điều trị bằng Zugo-Cel, bao gồm hai bệnh nhân SLE và hai bệnh nhân mắc bệnh viêm cơ hoại tử do miễn dịch, đều cho thấy sự suy giảm nhanh chóng và đáng kể các tế bào B trong máu ngoại vi chỉ trong vòng 48 giờ, hiệu quả này kéo dài ít nhất 28 ngày. Đặc biệt đáng chú ý là thành tựu của bệnh nhân SLE đầu tiên được điều trị, người đã đạt được sự thuyên giảm lâm sàng không cần thuốc sau sáu tháng điều trị, mang lại hy vọng mới cho việc điều trị các bệnh tự miễn kháng thuốc như SLE.
Zugo-Cel cũng cho thấy tiềm năng lớn trong điều trị các bệnh ác tính về huyết học, đặc biệt là u lympho tế bào B lớn. Trong một thử nghiệm lâm sàng trên bệnh nhân mắc u lympho tế bào B lớn tái phát hoặc kháng trị, Zugo-Cel đã chứng minh tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 90% sau khi sử dụng liều 600 triệu tế bào, trong đó 70% bệnh nhân đạt được thuyên giảm hoàn toàn. Những kết quả này thể hiện một bước đột phá đáng kể đối với những bệnh nhân mà các liệu pháp thông thường có hiệu quả hạn chế.
Dữ liệu từ thử nghiệm cũng cho thấy 67% bệnh nhân duy trì được tình trạng thuyên giảm hoàn toàn trong suốt thời gian theo dõi một năm, cho thấy Zugo-Cel không chỉ có hiệu quả ngắn hạn mà còn có hiệu quả dài hạn đáng kể. Các thử nghiệm tiếp theo sẽ tiếp tục nghiên cứu ứng dụng liệu pháp này trong lĩnh vực ung thư máu và nó có thể trở thành một trong những phương pháp điều trị chính cho các bệnh này trong tương lai.
Tiềm năng và rủi ro của công nghệ CRISPR/Cas9
Thành công của liệu pháp CRISPR không chỉ đến từ những tiến bộ lâm sàng mà còn từ tiềm năng to lớn của công nghệ chỉnh sửa gen. CRISPR/Cas9 là công nghệ có khả năng chỉnh sửa chính xác trình tự DNA, cho phép các nhà khoa học sửa chữa hoặc thay thế gen ở cấp độ tế bào, điều này mang tính cách mạng trong điều trị các bệnh liên quan đến khiếm khuyết gen. Công nghệ này mở ra những triển vọng và giải pháp hoàn toàn mới cho việc điều trị các bệnh di truyền, ung thư và các bệnh khó chữa khác.
Tuy nhiên, công nghệ CRISPR vẫn phải đối mặt với sê-ri thách thức, bao gồm các vấn đề về độ chính xác chỉnh sửa và an toàn. Trong các ứng dụng lâm sàng, độ chính xác của việc chỉnh sửa gen là rất quan trọng để tránh các tác dụng phụ và phản ứng bất lợi, đây là một trở ngại cần phải vượt qua trong quá trình phát triển công nghệ này. Hơn nữa, CRISPR Therapeutics cần đảm bảo rằng công nghệ của họ có thể được áp dụng rộng rãi và giành được lợi thế cạnh tranh trên thị trường để thực sự đạt được mục tiêu thương mại hóa.
Diễn biến giá cổ phiếu của CRISPR trong tương lai rất đáng để theo dõi.
Diễn biến giá cổ phiếu của CRISPR Therapeutics đã được theo dõi sát sao kể từ khi IPO. Mặc dù công nghệ chỉnh sửa gen tiềm ẩn nhiều rủi ro, những tiến bộ đáng kể của công ty trong nghiên cứu và phát triển vẫn tiếp tục thu hút sự quan tâm lớn từ các nhà đầu tư. Mặc dù giá cổ phiếu của CRISPR Therapeutics biến động vào cuối năm 2023, nhưng nó vẫn duy trì được sự quan tâm cao của nhà đầu tư trong dài hạn. Điều này chủ yếu là do sự lạc quan của các nhà đầu tư về tiềm năng của công ty trong liệu pháp gen và các ứng dụng trong tương lai của nó trong điều trị nhiều bệnh hiểm nghèo.
Ark Invest của Cathie Wood là một trong những nhà đầu tư chính của CRISPR Therapeutics. Ark Invest không chỉ nắm giữ lượng lớn của công ty mà còn có niềm tin mạnh mẽ vào tương lai của công nghệ chỉnh sửa gen. Wood cho rằng công nghệ chỉnh sửa gen sẽ là một bước đột phá lớn trong tương lai của y học, và CRISPR Therapeutics, với tư cách là công ty dẫn đầu trong lĩnh vực này, chắc chắn sẽ là một trong những công ty đáng đầu tư nhất trong thập kỷ tới.
CRISPR Therapeutics thể hiện tiềm năng to lớn của công nghệ chỉnh sửa gen trong lĩnh vực y tế. Thông qua công nghệ tiên tiến của mình, công ty đã đạt được những tiến bộ đáng kể trong các lĩnh vực như điều trị bệnh tự miễn dịch và ung thư máu. Mặc dù gặp một số thách thức, nhưng khi các thử nghiệm lâm sàng tiến triển, CRISPR Therapeutics có tiềm năng trở thành người dẫn đầu tiếp theo trong ngành công nghệ sinh học. Đối với các nhà đầu tư, tương lai của công ty vẫn đầy rẫy cơ hội và thách thức, và sự ủng hộ của Cathie Wood càng củng cố thêm niềm tin vào hiệu suất cổ phiếu của công ty.
Bài viết này, "CRISPR là loại công ty nào, công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học mà Cathie Wood đã đầu tư mạnh vào?", lần đầu tiên xuất hiện trên ABMedia, ABMedia .
